7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

自称“朝中有人”，诱骗干部沉沦！剪除基层官场骗子滋生苗头******

　　身份五花八门，自称“朝中有人”，诱骗干部沉沦……半月谈记者梳理并调研近年来查处的部分党员干部违纪违法案件时发现，一些官场骗子打着所谓的“上级领导”旗号，骗取党性差的干部信任，在围猎党员干部过程中牟取不当利益。专家呼吁，有针对性打好预防针，维护来之不易的风清气正的政治生态。

　　习近平总书记在二十届中央纪委二次全会上发表重要讲话强调，严厉打击那些所谓“有背景”的“政治骗子”。

　　善于营造“朝中有人”假象

　　半月谈记者调查发现，这些官场骗子身份各不相同，年龄差异较大，多为体制外人员。如2019年被公诉的政治掮客苏洪波曾是香港某公司的董事长；诈骗山东省原农业厅副厅长单增德的是一名道士；在2021年落马的江西建工集团原党委书记、董事长周才柬一案中，骗子团伙里有按摩店老板、老中医等。

　　办案人员介绍，官场骗子通常借助老乡会、战友会、领导活动等场所，专门结交领导干部，以拓展人脉。他们时刻关注人事动向，问题官员落马后，有的官场骗子便通过掮客，或自己充当掮客，主动联系问题官员及其亲属，表示愿意提供帮助。

　　从作案手法上看，官场骗子普遍善于营造“朝中有人”假象。在云南行骗的何清帆仅读过3年农校，却自称“父亲是中央领导，父亲娶了后妈后自己跑到云南做生意”。何清帆打造出高深莫测的人设，经常去北京拍一些以标志性建筑为背景的照片发在朋友圈，让人误以为她有门路。

　　何清帆认识昆明市公安局五华分局原局长涂力军后，在两年多时间里以“谈恋爱”的名义，从涂力军手中承揽2.1亿元项目。2019年，涂力军因涉嫌违纪违法问题接受组织审查，何清帆也因涉嫌共同职务犯罪和行贿被昆明市纪委监委采取留置措施。

　　2021年9月，江西省吉安市吉水县原县委书记袁守旺严重违纪违法被“双开”。当袁守旺预感自己在被组织调查时，与之相识的商人贺某找上了门。他刻意在袁守旺面前“给大领导打电话”，展示其背景深厚。贺某资金紧张，想从袁守旺处拿一笔钱解燃眉之急，便表示可以到北京帮袁守旺找关系、跑门路。

　　袁守旺通过他人转给贺某200万元活动经费。2021年清明节期间，贺某来到吉水，袁守旺问贺某“找关系”的进展，贺某以谎言搪塞。结果没过几天，袁守旺就被留置。

　　有关学者认为，官场骗子一直有，且在干部换届、重大会议等特殊时段异常活跃。这些官场骗子积极游走于政商之间，牵线搭桥，散布所谓“内幕消息”，获取一些心怀不轨官员的信任。

　　苍蝇不叮无缝的蛋

　　云南省纪委监委相关负责人说，官场骗子之所以能够精心布局、撒网围猎党员干部，依赖的就是人事变动信息带来的人心浮动。事实上，此前一些干部正是在谋求换届升迁时被套牢的。据山东省纪委监委相关办案人员介绍，单增德派人专门去泰山找道士求签。有道士听出来意，介绍所谓北京的“大领导”，后来单增德前后送了上百万元现金给道士推荐的人，希望能在换届时如愿以偿，最后无果。

　　北京科技大学廉政研究中心主任宋伟表示，当前仍不排除有少数干部理想信念不够坚定，他们面对个人发展机会时容易迷失自我，进而把希望寄托在官场骗子的身上。

　　浙江省委党校党史党建部原主任郭亚丁说，少数官员仍存在“人比规则好用”“办事要找人”“靠人际关系去解决问题”的扭曲权力观，官场骗子则充当腐败链条上的掮客，助长腐败滋生。中国科学院大学公共政策与管理学院教授马一德表示，部分官员想通过牵线、走捷径达到“速成”的目的，希望官场骗子能给他开绿灯、找通道，实际只会越陷越深。

　　“官场骗子违法犯罪手段隐秘、模糊、微妙，通过领导干部手中的职权为自己捞取经济利益。”山东大学法学院教授胡常龙说，由于违法官员与官场骗子之间的交易摆不到台面上，有些官员即便最终发现上当受骗也不敢报案，只能破财免灾，自认倒霉。这又无形中助推官场骗子继续实施新的欺骗行为。

　　让官场骗子无处可藏

　　近年来，随着我国干部任用选拔体制的科学性、公正性、公开性不断提升，一大批厚道正派、勤勉敬业、专业精通的德才兼备的优秀干部，通过公开公正公平的选拔程序走向领导岗位，干部任用选拔制度呈现出风清气正的良好氛围。“不让老实人吃亏”“能者上，庸者下”等理念深入人心。

　　郭亚丁认为，下一步还需继续完善干部升迁的制度设计，强化对重点领域、重点岗位干部的监督，同时扩宽信访举报途径，让官场骗子无处可藏。

　　马一德表示，要对官场骗子的典型案例作深度剖析，可以将其作为党员干部在宪法宣誓就职前的常规性教育，并融入党史和党课教育中去，培养党员干部的敬畏之心、防范之心。同时，向社会公布官场骗子典型案例，让全社会知道“特异功能、算卦、攀附、自称领导亲戚”等行为是官场骗子常用的伎俩。

　　以持之以恒的作风建设为全党“拧紧螺丝”，“不信组织信骗子”的畸形思想才能得到完全遏制。“继续在思想根子上巩固党员领导干部的思想觉悟和理想信念，只有这样，才能杜绝领导干部在权力运行和个人发展过程中，不再寄托到官场骗子身上。”宋伟说。

　　胡常龙表示，要教育、引导、培养全体干部树立正确的人生观、价值观，以“不求做大官，但求做大事”的思想境界做好工作。

　　（半月谈 记者：王井怀 杨文 字强 吴帅帅 吴文诩 赖星）